Aifa approva Zolgensma fino a 13,5 chili: la speranza di Marco

«Abbiamo conquistato la speranza di una vita nuova per nostro figlio e per tanti bambini in Italia». Sono le parole di Maria e Alessandro di San Ferdinando di Puglia, genitori del piccolo Marco che a poco più di 1 anno di età è costretto a vivere attaccato a un ventilatore polmonare. A soli 2 mesi gli è stata diagnosticata la Sma1, l'Astrofia Muscolare. I genitori avevano ideato una raccolta fondi per raccogliere poco più di 2milioni di euro per volare in America e sottoporlo a una terapia genetica chiamata Zolgensma che in Italia era somministrabile solo ai bambini fino ai 6 mesi di vita. La svolta è arrivata il 9 marzo scorso quando l'Aifa "ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 chili di peso", come si legge sul comunicato stampa dell'Agenzia italiana del farmaco. Marco che pesa 8,5 chili rientra in pieno. «Siamo contenti che in Italia siamo finalmente giunti a questo importante risultato - hanno continuato i genitori -. Ci metteremo subito in contatto con il Policlinico "Gemelli di Roma", dov'è in cura nostro figlio. Non vediamo l'ora che Marco possa parlare, respirare da solo, mangiare e muoversi liberamente».

"A novembre del 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di Aifa aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai 6 mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi", si legge sul comunicato. Dall'Aifa hanno specificato che "l'accordo con l'azienda Novartis - l'azienda farmaceutica svizzera che produce la cura - ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 chili e i 21 chili, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza". «Vanno messi in evidenza il coraggio e la tenacia di tanti genitori come noi che - hanno concluso Maria e Alessandro - non hanno mai perso la forza di combattere».