Aifa approva Zolgensma fino a 13,5 chili: la speranza di Marco
I genitori: «Battaglia vinta, vogliamo vedere vivere nostro figlio»
mercoledì 10 marzo 2021
21.43
«Abbiamo conquistato la speranza di una vita nuova per nostro figlio e per tanti bambini in Italia». Sono le parole di Maria e Alessandro di San Ferdinando di Puglia, genitori del piccolo Marco che a poco più di 1 anno di età è costretto a vivere attaccato a un ventilatore polmonare. A soli 2 mesi gli è stata diagnosticata la Sma1, l'Astrofia Muscolare. I genitori avevano ideato una raccolta fondi per raccogliere poco più di 2milioni di euro per volare in America e sottoporlo a una terapia genetica chiamata Zolgensma che in Italia era somministrabile solo ai bambini fino ai 6 mesi di vita. La svolta è arrivata il 9 marzo scorso quando l'Aifa "ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 chili di peso", come si legge sul comunicato stampa dell'Agenzia italiana del farmaco. Marco che pesa 8,5 chili rientra in pieno. «Siamo contenti che in Italia siamo finalmente giunti a questo importante risultato - hanno continuato i genitori -. Ci metteremo subito in contatto con il Policlinico "Gemelli di Roma", dov'è in cura nostro figlio. Non vediamo l'ora che Marco possa parlare, respirare da solo, mangiare e muoversi liberamente».
"A novembre del 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di Aifa aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai 6 mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi", si legge sul comunicato. Dall'Aifa hanno specificato che "l'accordo con l'azienda Novartis - l'azienda farmaceutica svizzera che produce la cura - ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 chili e i 21 chili, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza". «Vanno messi in evidenza il coraggio e la tenacia di tanti genitori come noi che - hanno concluso Maria e Alessandro - non hanno mai perso la forza di combattere».
"A novembre del 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di Aifa aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai 6 mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi", si legge sul comunicato. Dall'Aifa hanno specificato che "l'accordo con l'azienda Novartis - l'azienda farmaceutica svizzera che produce la cura - ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 chili e i 21 chili, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza". «Vanno messi in evidenza il coraggio e la tenacia di tanti genitori come noi che - hanno concluso Maria e Alessandro - non hanno mai perso la forza di combattere».